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反义寡核苷酸治疗在神经退行性疾病中的应用
反义寡核苷酸治疗在神经退行性疾病中的应用
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摘要
摘要反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide,ASO)是一种新兴的治疗药物,通过序列特异地与疾病相关靶基因信使RNA结合,改变或减少靶基因的表达而发挥治疗作用。ASO药物具有特异性高、不良反应少等特点,被广泛应用于罕见病、肿瘤、心血管疾病、炎症类疾病、感染性疾病及代谢类疾病等的治疗领域。基于ASO的序列和化学修饰的改进,近年来在治疗神经退行性疾病中取得了突破性进展。
DOI
odwxzppg4k/4734408
作者
王嘉
瞿宇晋(审校者)
机构地区
首都儿科研究所遗传室,北京 100020
出处
《国际儿科学杂志》
2020年05期
关键词
反义寡核苷酸
神经退行性疾病
化学修饰
治疗
分类
[医药卫生][]
出版日期
2020年08月10日(中国期刊网平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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来源期刊
国际儿科学杂志
2020年05期
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