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神经遗传病治疗的新希望

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摘要摘要神经遗传病是一组主要累及神经系统，包括中枢神经、周围神经、肌肉的遗传性疾病，临床表现复杂多样，治疗难度较大。近年来，随着对神经遗传性疾病病因和发病机制的深入研究，针对突变基因研发的基因治疗方法如反义寡核苷酸、RNA干扰、腺相关病毒介导的基因转导、具有基因修饰作用的小分子化合物和规律间隔成簇短回文重复序列/Cas9基因编辑等以及针对致病机制关键靶点研发的具有潜在疗效的药物逐步向临床应用转化，为神经遗传病患者的治疗带来新的希望。

DOI 54y3yx1xd0/6656652

作者何若洁姚晓黎

机构地区中山大学附属第一医院神经科　广东省重大神经疾病诊治研究重点实验室　国家临床重点专科和国家重点学科，广州510080

出处《中华神经科杂志》 2022年07期

关键词遗传学，医学神经系统疾病临床试验，Ⅰ期临床试验，Ⅱ期临床试验，Ⅲ期基因治疗

分类 [医药卫生][]

出版日期 2022年12月13日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）