Applications of CRISPR/Cas9 in retinal degenerative diseases

基因治疗是为网膜的退化疾病的潜在地有效的治疗。定期聚类interspaced短palindromic重复(CRISPR)/CRISPR-associated蛋白质9(Cas9)系统在眼的研究作为一个新编辑染色体的工具被开发了。在研究的最近的进展证明CRISPR/Cas9在在视网膜炎pigmentosa(RP)和leber的vivo产生动物模型以及基因治疗被使用了先天的黑(LCA)。它被与象联系adeno的病毒(AAV)那样的另外的技术结合也为诊所作为一次潜在的尝试显示出并且导致pluripotent干细胞(iPSCs)。在这评论，我们加亮在指向网膜的退化使用CRISPR/Cas9的进一步的前景的主要的点。我们也在治疗网膜的退化疾病强调这种技术的潜在的应用程序。