简介：摘要目的对比儿童重型再生障碍性贫血(SAA)行单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)和强化免疫抑制治疗(IST)的疗效。方法回顾性分析2013年1月至2018年6月郑州大学第一附属医院新诊断为SAA的患儿病历资料，其中33例接受haplo-HSCT；24例接受抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)的IST治疗。比较haplo-HSCT组和IST组患儿的有效率、总生存(OS)率、无失败生存(FFS)率等情况。结果中位随访25个月(9～60个月)，haplo-HSCT组和IST组早期死亡例数分别为5例和4例，差异无统计学意义(P＝0.822)；除早期死亡患儿，haplo-HSCT组治疗3个月时有效率[100%(28/28例)]高于IST组[30%(6/20例)]，差异有统计学意义(χ2＝27.671，P<0.01)。haplo-HSCT组治疗6个月时有效率[92.9%(26/28例)]高于IST组[65.0%(13/20例)]，差异有统计学意义(χ2＝5.943，P＝0.015)。haplo-HSCT组治疗12个月时有效率[89.3%(25/28例)]高于IST组[70.0%(14/20例)]，差异无统计学意义(P>0.05)。haplo-HSCT组和IST组患儿3年预期OS率分别为75.0%和70.3%，差异无统计学意义(χ2＝0.133，P＝0.716)。haplo-HSCT组3年预期FFS率74.2%高于48.7%，差异有统计学意义(χ2＝4.036，P＝0.045)。结论对于儿童SAA的治疗，如无同胞全合造血干细胞移植供者，haplo-HSCT也不失为一种有效的治疗方案。